貝登氏症患者新福音 Amicus攜手Celenex 開發基因療法

撰文記者 李林璦
日期2018-09-21
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貝登氏症患者新福音 Amicus攜手Celenex 開發基因療法(圖片來源:網路)

昨(20日),Amicus Therapeutics公司宣佈收購Celenex公司,獲得10項基因療法的全球研發與商業使用權,總合作金額高達3.77億美元,並在全美兒童醫院(Nationwide Children’s Hospital)和俄亥俄州立大學(Ohio State University)進行臨床前試驗。其中針對CLN6、CLN3和CLN8為靶點的基因療法可能成為罕見疾病貝登氏症(Batten disease)患者的新福音。

Amicus公司是一家致力於研發治療罕見病的創新療法的生物醫藥公司,此次的合作協議,Amicus公司將付出1億美元的頭期款。接著,依據研發和監管的進程,Celenex可能獲得高達2.77億美元的後續付款。

貝登氏症又稱為神經元蠟樣脂褐質儲積症(Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, NCLs ),是一種嚴重的罕見遺傳性神經系統疾病,患者通常在童年時就...