昨(24)日發表發表在《Nature Medicine》的研究結果發現,兩種較舊的基因編輯工具可以可以做到CRISPR做不到的,降低具有粒線體遺傳疾病小鼠粒線體中缺陷mtDNA的含量,減輕突變所帶來的影響。此一結果有可能帶打開粒線體疾病治療的大門。
作為新世代的基因編輯工具,CRISPR非常強大,但它也不是萬能的。舉例來說,細胞的能量工廠:粒線體,可能就是個CRISPR禁區。然而作為提供細胞能量的重要角色,粒線體擁有自己的DNA (mtDNA),而粒線體的基因缺陷可以造成非常嚴重的後果,如耳聾、癲癇和肌肉無力等。
粒線體是古代早期真核細胞共生細菌的後代,粒線體擁有自己的小基因組(mtDNA),並製造不與細胞核DNA相關聯的蛋白質。每個細胞可以包含數千個粒線體, mtDNA突變有可能導致一系列疾病。而當今最熱門的CRISPR基因編輯系統卻對粒線體的DNA突變束手無策。
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