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日前(4)由Ionis Pharmaceuticals (Nasdaq:IONS) 與旗下後期生物製藥公司Akcea Therapeutics (Nasdaq:AKCA) 聯合開發的RNA標靶藥物TEGSEDI™（inotersen）獲得美國食品藥品管理局(FDA)宣布批准。此藥為治療成人遺傳性轉甲狀腺素介導的澱粉樣變性多發性神經病。這是繼歐洲與加拿大後再次獲得FDA批准。
在hATTR澱粉樣變性病中，轉甲狀腺素蛋白（TTR）蛋白在整個身體中作為澱粉樣沉積物錯誤折疊並積聚，它會影響多個器官和身體系統並剝奪人們的工作能力與執行日常任務的能力。
Ionis是一家生物製藥公司，專注於開發和商業化治療嚴重和罕見疾病患者的藥物，也是反義療法(antisense)的領導者，Io...
