FDA近(20)日批准了瑞典製藥公司Sobi的新型抗體藥物emapalumab (Gamifant)對罕見型免疫疾病噬血細胞性淋巴組織細胞增多症(hemophagocytic lymphohistiocytosis, HLH)的治療,這種免疫疾病與免疫系統過多的製造免疫細胞有關,這種疾病會造成體內過多的發炎分子的釋放,造成器官損傷甚至死亡。
在沒有經過治療的狀況下,HLH具有致命的風險,在Gamifant受到FDA批准之前,HLH缺乏安全的治療方法,只能使用化療抑制免疫反應,並搭配骨髓移植,然而化療對許多病人來說效果有限。這種疾病會導致免疫細胞攻擊病患本身體內的臟器如肝臟、大腦和骨髓等器官,造成器官損傷。在臨床II/III期的研究中,34名登記的患者中有63%對Gamif...