REGENXBIO和Rocket宣布達成NAV AAV9載體治療Danon協議

日期2018-11-28
REGENXBIO和Rocket宣布達成NAV AAV9載體治療Danon病協議。(圖片來源:網路)

美國領先的多平台基因治療公司Rocket Pharma(Nasdaq:RCKT)宣布取得領先的臨床階段生物技術公司REGENXBIO(Nasdaq:RGNX)NAV AAV9載體治療單基因遺傳罕見神經肌肉和心血管疾病(Danon)全球獨家使用許可,以及另外兩款未公開的NAV AAV載體。EGENXBIO將獲得700萬美元的預付款,持續費用,里程碑付款。

Danon病是一種罕見的神經肌肉和心血管疾病,其特徵是深部心肌病,骨骼肌病和輕度認知障礙。據估計,美國和歐盟的患病人數為15,000至30,000。Danon病是由編碼溶酶體相關膜蛋白2(LAMP-2)的基因突變引起的,LAMP-2是自噬作用的重要介質。

LAMP-2蛋白具有通過可變剪接產生的三種不同變體,LAMP-2A,LAMP 2B和LAMP-2C。導致LAMP-2B功能障礙的突變與嚴重的心臟病特徵相關。...