Alexion血液罕病藥獲FDA批准 將取代Soliris

撰文記者 李林璦
日期2018-12-24
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Alexion血液罕病藥獲FDA批准 將取代Soliris(圖片來源:網路)

日前(21),亞力兄製藥(Alexion Pharmaceuticals Inc.)宣布名為Ultomiri(ravulizumab)的新藥獲美國FDA的批准,可用於治療陣發性夜間血紅素尿症(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH),為一種罕見而複雜的血液疾病,未來將取代該公司目前的重點藥物Soliris。

陣發性夜間血紅素尿症(PNH)是一種罕見而複雜的血液疾病,患者體內某些造血幹細胞帶有X染色體上PIGA基因的突變,且出現異常增生現象,造成很多紅血球缺乏CD55和CD59兩種表面蛋白質,容易受到補體系統攻擊破裂,引發慢性溶血並反覆發作。民國99年3月19日經衛生署公告為罕見疾病。重要特徵包括:慢性溶血、造血機能異常、血栓等。

亞力兄製藥(Alexion Pharmaceuticals Inc....