2020/10/20《國際生技醫藥新聞集錦》

腸道菌加重帕金森氏症用藥副作用;諾獎得主創辦Intellia Therapeutics 啟動罕病基因編輯療法臨床1期

撰文環球生技
日期2020-10-20
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(圖片來源:pixabay)

《荷蘭》腸道菌加重帕金森氏症用藥副作用

今(20)日,格羅寧根大學(University of Groningen)研究人員指出,常用於治療帕金森氏症(Parkinson's Disease)的左旋多巴(Levodopa),殘留在腸道中沒被吸收的部分會被細菌脫氨(deaminate)代謝產生二羥基苯丙酸(DHPPA),進而降低腸道的蠕動能力,引起便秘。該研究發表於《BMC Biology》。
由於便秘已是帕金森氏症的症狀之一,現在發現其用於治療的藥物本身也會進一步降低腸道蠕動,加重腸胃道併發症。研究人員指出,未來可以進一步尋找抑制脫氨途徑的抑制劑,減緩帕金森氏症患者用藥的腸胃道症狀。

《美國》諾獎得主創辦Intellia Therapeutics 啟動罕病基因編輯療法臨床1期

美國時間19日,2020年諾貝爾化學獎得主Jennifer A. Doudna(珍妮佛·道納)所創立的CRISPR/Cas9基因編輯療法生物醫藥公司Intellia Therapeutics宣布,英國藥物及保健產品管理局(MHRA)授權該公司啟動臨床1期試驗,將評估其基因編輯療法NTLA-2001治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性合併周邊神經病變(hATTR -PN)的效果和安全性。
hATTR為一種罕見顯性遺傳疾病,致死率極高,通常在成年後發病,其為TTR基因突變導致異常澱粉性蛋白堆積,透過該公司以...