新型DNA療法可降低亨丁頓氏舞蹈症患者腦脊髓液中突變蛋白含量

撰文記者薛瀹熢

日期2019-05-08

Michelle Dardengo是第一名參與試驗的患者。 (圖片來源: sciencemag)

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據6日發表於《The New England Journal of Medicine》的研究結果，研究人員使用新型的短鏈合成DNA藥物，成功降低了亨丁頓氏舞蹈症(Huntington’s chorea)患者腦脊髓液(CSF)中的疾病相關蛋白質。亨丁頓氏舞蹈症是一種體顯性遺傳神經退化性疾病，目前並無有效方法可治癒或延緩疾病發生。

本次研究的相關成果最早於2017年公布，並在當時被稱為突破性的開創療法。HTTRx由位於瑞士的羅氏藥廠(Roche)分部開發，並授權給美國的Ionis Pharmaceuticals。

而在本次所發表的論文中，共有46人參與試驗。人工...

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