Solid Biosciences DMD基因療法高劑量治療出現嚴重不良反應

撰文記者彭梓涵

日期2019-05-15

Solid Biosciences DMD基因療法波折不斷高劑量治療出現嚴重不良反應。(圖片來源:網路)

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上週(13)日，基因療法公司Solid Biosciences (Nasdaq:SLDB)宣布其治療杜氏肌肉萎縮症(DMD)，I / II期IGNITE DMD臨床試驗，一名患者接受高劑量SGT-001基因治療後，患者的轉胺酶(transaminases)短暫升高，總膽紅素高於正常上限兩倍的嚴重不良反應。周一，開盤後股價一度跳水，下滑近35%。

SGT-001為Solid Biosciences臨床階段的重要候選藥物，在執行試驗期間也遇到多次問題，先前就曾遭受美國食品藥物管理局(FDA)以製造與安全問題來阻止其臨床發展。

現在，Solid B...

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