昨(16)日，在長達17個月的努力下，英國國家健康服務( NHS)終於點頭，宣布與百健(Biogen)達成有風險分攤協議 (managed access agreement)，在有限時間內納入治療脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的藥物Spinraza，並收集該藥物有效性數據，NHS與百健均沒有透露該藥物之價格。

Spinraza是百健(Biogen)與Ionis製藥公司合作開發的，於2016年獲FDA批准，是全球第一個獲准治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物，自2017年推出以來是百健主要的收入來源，在美國，治療第一年定價為75萬美元，此後為37.5萬美元，終生都需接受注射。

英國醫療成本效益機構-英國國家健康與照顧卓越研究院(The National Institute for Health and Care Excellence, NICE)自17個月前開始對Spinraza進行評估，而在去年8月時，儘管百健已經給英國提供了Spinraza的折扣優惠，患者第一年...