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編譯/巫芝岳
美國時間23日，加州罕見疾病新藥開發公司Retrophin宣布，將以9千萬美元的現金收購Orphan Technologies，主要鎖定其目前正在臨床1/2期階段的高胱胺酸尿症(homocystinuria)新藥OT-58。OT-58也有望成為第一款直接治療這項罕見疾病的藥物。
據目前預測OT-58在美國與歐洲的銷售量，未來將帶來4.27億美元的里程碑金，Retrophin也將再支付Orphan未來淨銷售額約5%的權利金(tiered royalties)給Orphan。
OT-58目前已獲美國食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥與快速通道資格(Fast Track Designation)，該藥物為一種新型的酵素替代療法(enzyme replacement therap...
