Pfizer 血友病基因療法 1/2期試驗佳縮短競爭者BioMarin距離

撰文記者彭梓涵

日期2019-07-08

Pfizer 血友病基因療法 1/2期試驗結果佳縮短競爭者BioMarin距離。(圖片來源:網路)

A-
A+

加入收藏

日前(5)，Sangamo和輝瑞(Pfizer)公布其治療研究血友病基因療法SB-525，1/2期Alta臨床試驗結果，數據結果顯示SB-525耐受良好且凝血因子VIII(Factor VIII )活性表現會依劑量增加。此結果鼓舞了 Sangamo、Pfizer，使SB-525有機會與A型血友病基因療法領先者BioMarin和Spark競爭。

SB-525是由Sangamo開發，先前已獲得美國FDA授予孤兒藥物，並在2017年5月與Pfizer達成5億4千5百萬美元的合作協議，而後又獲得快速通道和再生醫學高級治療(RMAT)稱號，該藥物也獲得了歐洲藥品管理局的孤兒藥產品認證。

此次1/2期Alta臨床試驗結果，是根據10名接受4個遞增劑量組的患者：9e11 v...

閱讀全文