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日前(25)，CRISPR領域的指標性人物張鋒所創建的Editas Medicine公司和Allergan聯合宣佈，名為Brilliance的1/2期臨床試驗開始進行收案。這一臨床試驗將使用CRISPR基因編輯藥物AGN-151587 (EDIT-101)，治療第十型萊伯氏先天性黑蒙症（Leber’s Congenital Amaurosis type 10, LCA10），檢驗該藥物的安全性、耐受性和療效。是全球第一款在人體內使用的CRISPR療法的臨床試驗。
FDA於去年11月批准了Brilliance的1/2期臨床試驗，並開始招募患者，Brilliance臨床試驗將招募18名3-17歲患有LCA10的患者，將分為成人低、中、高劑量組與兒童中、高劑量共5組，以研究不同劑量的效果。預計將在今年下半年完成第一例患者給藥。
AGN-151587 (EDIT-1...
