日前(7月31日)，福瑞德·哈金森癌症研究中心(Fred Hutchinson Cancer Research Center)的研究人員利用CRISPR / Cas9基因編輯技術修飾造血幹細胞/前驅細胞(Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, HSPCs)，以治療鐮刀型紅血球疾病(Sickle Cell Disease)與乙型地中海型貧血(Beta-thalassemia)。該研究是首次針對成體造血幹細胞基因體進行基因編輯，並發表於《Science Translational Medicine》。

研究人員利用CRISPR編輯非人類靈長類動物的造血幹細胞/前驅細胞(Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, HSPCs)，引入了一種天然存在的突變，用以增加胎兒血紅蛋白的數量。

研究人員選擇針對鐮刀型紅血球疾病和乙型地中海型貧血相關基因進行編輯，兩項疾病都是由血紅蛋白的突變所引起，其他研究顯示，可以透過重新活化胎兒發育時期的血紅蛋白來改善症狀，但在正常...