美FDA發布法布瑞氏症指引草案

撰文記者 李林璦
日期2019-08-12
美FDA發布法布瑞氏症指引草案(圖片來源:網路)

日前(7),FDA發布了指南草案,向製藥商提出針對法布瑞氏症(Fabry disease)的臨床試驗設計和治療法布瑞氏症的產品標準建議,希望新指引草案能夠提高這種罕見疾病的藥物開發效率,進而提升臨床試驗數據的品質。

在此次7頁的指引草案中,FDA規範了臨床試驗資格的標準和試驗的設計,包括針對治療疾病的療效終點。

而在臨床試驗資格的標準方面,FDA表示,所有患者都應經過生化檢測和分子檢測來確診法布瑞氏症,且臨床試驗中男性及女性受試者均應招募,也要盡早考慮招募兒童患者。

FDA表示,由於法布瑞氏症十分罕見,因此一項充分且控制良好的臨床試驗能顯示具有臨床意義的療效,更易獲得批准。

同時,也建議臨床試驗應採用平行設計,設立安慰劑組或對照組,並考慮按年齡和性別對患者進行分層。

對於旨在減緩或阻止疾病進展而非逆轉疾病的療法,FDA表示,申請...