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日前(7)，FDA發布了指南草案，向製藥商提出針對法布瑞氏症(Fabry disease)的臨床試驗設計和治療法布瑞氏症的產品標準建議，希望新指引草案能夠提高這種罕見疾病的藥物開發效率，進而提升臨床試驗數據的品質。
在此次7頁的指引草案中，FDA規範了臨床試驗資格的標準和試驗的設計，包括針對治療疾病的療效終點。
而在臨床試驗資格的標準方面，FDA表示，所有患者都應經過生化檢測和分子檢測來確診法布瑞氏症，且臨床試驗中男性及女性受試者均應招募，也要盡早考慮招募兒童患者。
FDA表示，由於法布瑞氏症十分罕見，因此一項充分且控制良好的臨床試驗能顯示具有臨床意義的療效，更易獲得批准。
同時，也建議臨床試驗應採用平行設計，設立安慰劑組或對照組，並考慮按年齡和性別對患者進行分層。
對於旨在減緩或阻止疾病進展而非逆轉疾病的療法，FDA表示，申請...
