編譯/雷文鳳(環球生技雜誌實習記者)
昨 (19) 日，Sarepta Therapeutics 宣布，其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉萎縮症 (Duchenne muscular dystrophy, DMD) 的新藥 golodirsen，收到了美國食品藥物管理局 (FDA) 的完全回應信函 (complete response letters, CRL)，拒絕批准golodirsen，導致 Sarepta 週一股價大跌13%。

Golodirsen 和 Sarepta 的另一個已上市藥物 eteplirsen 非常相像。首先，作為治療罕病 DMD 的藥物，golodirsen 和 eteplirsen 的治療方法皆使用外顯子跳躍 (exon-skipping) 療法，golodirsen 跳過的是外顯子53而 eteplirsen 則為外顯子51，利用反義寡核苷酸 (antisense oligonucleotides, ASOs) 跳過特定外顯子突變 (exon mutation)，以製造出部分具功能的肌肉失養蛋...