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今(美國時間7)日，Ionis子公司Akcea宣布將把其反義RNA療法AKCEA-ANGPTL3-LRx，以2億5000萬美元的預付費用(upfront fee)授權給輝瑞(Pfizer)。Akcea與Ionis將獲得上看共13億美元的授權費及里程碑金，輝瑞將接管此藥物正在進行的臨床二期試驗相關的開發及法規。
此療法透過反義RNA，干擾類血管生成素-3(angiopoietin-like 3, ANGPTL3)的基因表現，進而達成治療效果。ANGPTL3負責調控三酸甘油酯、膽固醇、葡萄糖等能量代謝機制，過去研究已經發現，帶有特定突變、能夠抑制ANGPTL3蛋白的患者，其體內的低密度脂蛋白(low-density lipoprotein)和三酸甘油酯濃度較低。
這項交易是在五個月前，輝瑞的Vyndaqel (tafamidis) 獲得FDA批准，用於治療野生型(wild-type)及遺傳性的轉甲狀...
