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日前(8)，美國FDA批准了Celgene與Acceleron聯合開發的Reblozyl（luspatercept-aamt）上市，其為一種新型的紅血球細胞成熟劑，可用於治療需要定期輸注紅血球的乙型地中海型貧血(Beta-thalassemia)的患者，並有望在一周內上市。此藥為必治妥施貴寶(Bristol Squibb, BMS)以740億鉅額併購Celgene後，BMS押注在Celgene五項高潛力產品線取得的第二項成功。
乙型地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，血紅素中的β胜肽鏈合成出現缺陷，導致紅血球裡血紅素的含量降低，引發貧血。重度患者常須透過終身輸血以延長生存期，而常輸血，易引起血鐵質沈著導致心肌病變、肝持續腫大、內分泌失調。
Celgene與Acceleron共同開發的Reblozyl是第一個獲FDA批准治療乙型地中海型貧血的藥物。Reblozyl是一種融合蛋白，可作為TGF-&b...
FDA批准首款紅血球成熟劑 乙型地中海型貧血患者福音
撰文記者 李林璦
日期2019-11-11
FDA批准首款紅血球成熟劑 乙型地中海型貧血患者福音(圖片來源:網路)
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