首個CRISPR/Cas9基因編輯人體臨床試驗前期成果積極

日期2019-11-20
首個CRISPR/Cas9基因編輯人體臨床試驗前期成果積極(圖片來源:網路)

昨(19)日,CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals宣佈CRISPR/Cas9基因編輯療法CTX001的1/2期臨床試驗的中期數據,一名輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者與一名鐮刀型紅血球疾病(SCD)患者在接受CTX001基因療法治療後均停止依賴輸血。這是美國首個進行CRISPR/Cas9基因編輯療法人體臨床試驗,且此數據一出,CRISPR Therapeutics股價最高漲了21%,至73.74美元。

CTX001是一種自體、基因編輯幹細胞療法,在體外進行基因編輯後,再將紅血球細胞輸注回患者體內,以增加患中體內的胎兒血色素(fetal hemoglobin)含量,期間也將搭配骨髓殲滅性調適治療,以烷基化劑Busulfex (Busulfan)化療藥物讓幹細胞可成功植入。

輸血依賴性β地中海貧血患者於2019年第一季度接受CTX001治療,至今已9個月,該患者在CTX001輸注後33天時嗜中性白血球著床(Engraftment,指產生正常的血球)成功,並在第37天時血小板著床成功。

經CTX001治療至今,該名TDT患者可不需依賴輸血,總血色素(Hemoglobin)濃度為11.9 g / dL,胎兒血色素為10.1 g / dL,體內有99.8%的F細胞可表現胎兒血色素,F細胞為可表現胎兒血色素的紅血球。

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