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近(25)日，生物技術公司百健(Biogen)發表基因療法NSR-RPGR，用於治療18名患有RPGR突變的X染色體性聯視網膜色素變性(XLRP)患者，1/2期劑量遞增臨床試驗XIRIUS，結果顯示所有患者在術後3個月皆恢復了視力水準，其中7例在追蹤6個月後視力更有所改善。
此為首個治療XLRP基因療法，這項早期試驗主要目的是測試AAV8-coRPGR的載體傳遞基因的安全性，目前在第一階段試驗中，隨劑量遞增顯示無毒性產生，該試驗預計秋天完成，現在Biogen也準備進行2/3期劑量擴展臨床試驗。
此基因療法是Biogen，2019年3月以8.77億美元收購基因療法公司Nightstar Therapeutics兩項計畫之一。NSR-RPGR基因療法是由標準AAV8載體組成，包...
