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編譯/巫芝岳
美國時間20日，加州生技公司Eiger BioPharmaceuticals宣布，其用於治療罕見疾病「早衰症」的新藥Zokinvy (lonafarnib)已獲美國食品藥物管理局(FDA)批准。這是全球首款獲批的早衰症藥物，可說對這項極罕見、病人平均壽命僅14.5歲的嚴重疾病病友們，帶來一線曙光。
在兩項於波士頓兒童醫院(Boston Children's Hospital)進行的開放標籤(open-label)臨床試驗中，Zokinvy顯示，對於共62位「早年衰老症候群」(Hutchinson-Gilford progeria syndrome, 簡稱早衰症)患者，能降低患者60%的死亡率，並將其平均壽命延長2.5年。
該單臂(single-arm)試驗中的患者皆出生於1991年後，多名已持續接受治療10年以上；用於比較的組別則為81名由早衰研究基金會(Progeria R...
