Neurocrine、Voyager公布帕金森氏症基因療法臨床一期數據改善運動功能

撰文記者吳培安

日期2020-09-14

Neurocrine、Voyager公布帕金森氏症基因療法臨床一期數據改善運動功能(圖片來源：網路)

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美國時間11日，Neurocrine Biosciences與Voyager Therapeutics在今年的國際帕金森氏症與動作障礙學會線上年會(MDS Virtual Congress 2020)，公布其候選基因療法NBIb-1817(VY-AADC)的最新臨床一b期試驗結果。結果顯示，這種一次性基因療法在經過治療後三年內，能夠持續改善帕金森氏症患者的運動功能。

在名為PD-1101的臨床一b期開放性標籤(open-label)試驗中，罹患晚期帕金森氏症的受試者在經過治療後三年內，其「斷電」時間(“Off” time)最高減少了1.91小時，無惱人異動症「來電」時間(ON-time without Troublesome Dyskinesia)最高延長了2.23小時。

15名NBIb-1817受試者中，14名帕金森氏症患者在修正版Hoehn-Yahr分級表(modified Hoehn & Yahr Scale)評分上，顯示患者的動作功能在三年中持續改善。

此外...

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