美國時間23日,由美國南卡羅來納州醫學大學(MUSC)肝臟幹細胞學者Stephen Duncan創立的新創公司Gruthan Bioscience宣布,其開發中的新型降膽固醇藥,在8月獲得美國國家衛生研究院(NIH)旗下國家心肺血液研究所(NHLBI)頒發小型企業技轉獎金。這項新藥目前以罕見疾病「家族性高膽固醇血症」(familial hypercholesterolemia)為目標,但有朝一日也有望成為廣大高血脂患者的福音。
Stephen Duncan是MUSC再生醫學及細胞生物學系主任,以及MUSC再生醫學SmartState主席。他解釋,罹患家族性高膽固醇血症的患者,因為負責與膽固醇結合、將膽固醇從血中移除的LDL受體發生突變,失去正常功能,使得患者血液中俗稱「壞膽固醇」的低密度脂蛋白–膽固醇(LDL-cholesterol)含量非常高。
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