美國時間29日,BridgeBio與其關係企業Origin Biosciences宣布,其用於罕見神經損傷疾病–A型鉬輔脢缺乏症(MoCD type A)的首見藥物(first in class) fosdenopterin,獲得美國FDA新藥查驗登記申請(NDA)審查,這也是BridgeBio首個獲得NDA的項目。
A型鉬輔酶缺乏症目前尚未有獲批准的療法,此疾病會導致嚴重、且不可逆轉的神經損傷,且中位數存活期僅有3到4年。倘若此藥獲批,將成為此疾病治療的首見療法。
Fosdenopterin的原理,是透過置換cP...