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近(28)日，羅氏(Roche)旗下的Genentech公佈了其8月初剛獲美國食品藥物管理局(FDA)批准的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)新藥，Evrysdi (risdiplam)的最新臨床數據，顯示服藥的嬰兒兩年內有88%的存活率，且不需永久使用呼吸器(permanent ventilation)。
根據三期臨床試驗FIREFISH最新的數據，接受Evrysdi治療的第一型SMA嬰兒(治療起始年齡為2-7個月)在服藥兩年後，有88％的受試者存活。
此外，按照貝萊氏嬰兒發展量表第三版(BSID-III)標準，接受治療的嬰兒有59%可以坐穩至少5秒；所有嬰兒的CHOP-INTEND分數，在12個月至24個月間皆增加超過40分。(編按：CHOP-INTEND為一項用於評估嬰兒神經肌肉性疾病的評分標準，分數介於0-64分之間...
