2年存活率達88%! 羅氏旗下首款口服SMA藥物新數據受矚

撰文記者 巫芝岳
日期2020-09-30
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2年存活率達88%! 羅氏旗下首款口服SMA藥物新數據受矚 (圖片來源:網路)

近(28)日,羅氏(Roche)旗下的Genentech公佈了其8月初剛獲美國食品藥物管理局(FDA)批准的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)新藥,Evrysdi (risdiplam)的最新臨床數據,顯示服藥的嬰兒兩年內有88%的存活率,且不需永久使用呼吸器(permanent ventilation)。

根據三期臨床試驗FIREFISH最新的數據,接受Evrysdi治療的第一型SMA嬰兒(治療起始年齡為2-7個月)在服藥兩年後,有88%的受試者存活。

此外,按照貝萊氏嬰兒發展量表第三版(BSID-III)標準,接受治療的嬰兒有59%可以坐穩至少5秒;所有嬰兒的CHOP-INTEND分數,在12個月至24個月間皆增加超過40分。(編按:CHOP-INTEND為一項用於評估嬰兒神經肌肉性疾病的評分標準,分數介於0-64分之間...