美國時間16日，美國食品藥物管理局(FDA)提前六週宣布，批准生物製藥公司Kadmon Holdings開發的Rezurock (belumodsil)，作為治療慢性移植物對抗宿主疾病(graft versus host disease, GVHD)的第三線藥物。該消息使Kadmon股價大漲約20%。

Rezurock為FDA批准的第一個ROCK2抑制劑，也是Kadmon第一個獲得批准的藥物。ROCK2為調節發炎反應和纖維化過程的一種訊號途徑，而Rezurock抑制ROCK2途徑，可降低促進發炎的Th17細胞、增加調節T細胞，重新平衡免疫反應。

該批准是基於一項稱為ROCKstar的開放性試驗，招募了65名先前曾嘗試過2到5種不同療法的慢性GVHD患者。經過七週治療後，總緩解率(overall response rate, ORR)為75%，其中完全緩解率(complete response, CR)為6%，部分緩解率(partial response, PR)為69%。經過一年的追蹤，有反應的患者中，62%無死亡或需全身性治療(systemic therapy)。

慢性GVHD是一種異體骨髓或幹細胞移植手術的嚴重併發症，為捐贈者的T細胞攻擊接受者(宿主)的器官和組織，造成患者多個組織發炎與纖維化，包括皮膚、口腔、眼睛、關節、肝、肺、食道和胃腸道等。在美國，約有1.4萬例的慢性GVHD患者。

雖然醫師能使用類固醇降低免疫反應，然而這不總是有效。其他治療慢性GVHD的藥物還有Incyte的Jakafi、嬌生(J&J)與艾伯維(AbbVie)的Imbruvica，是強大的競爭對手，但投資銀行Cantor Fitzgerald的分析師預測Rezurock的銷售高峰(peak sales)能達到5億美元。

參考資料：https://www.fiercepharma.com/pharma/kadmon-s-rezurock-scores-surprise-fda-nod-chronic-graft-versus-host-disease

(編譯/劉馨香)