近日，百健(Biogen)阿茲海默症新藥Aduhelm獲美國食品藥物管理局(FDA)批准所引發的爭議持續擴大，尤其是針對加速核准(accelerated approval)機制的優點與其侷限性也出現許多不同看法。曾負責成立FDA藥品審評暨研究中心(CDER)新藥和學名藥政策辦公室的Keith Flanagan認為，國會應考慮加強未來30年的加速批准機制改革。
 
加速核准機制是FDA於1992年發布，通常是為了更快地治療嚴重或危及生命的疾病，29年來已核准200多個新藥適應症。
 
Ultragenyx Pharmaceutical執行長Emil D. Kakkis表示，加速核准機制不僅讓愛滋病患從如同被判死刑般無藥可醫，轉變為現今可控制的疾病，也讓許多罕見神經疾病、癌症療法產生巨大的影響，與帶來新希望，國會應在明年─加速核准機制成立30週年時加強該機制。
 
多年來，加速核准機制一直受到質疑，有些人認為藥物獲批准應建立在長期治療的臨床結果上，例如延長總生存期，雖然延長總生存期與改善患者生活品質是癌症治療的終極目標，但療法若可縮小腫瘤仍是有助於達到終極目標的指標之一，監持測量總生存期可能會讓患者延後接受新療法治療。
 
加速核准機制無疑為患者提供更新穎的治療方式，在最近的研究顯示，由於新療法的加速核准，讓肺癌患者存活率整體獲得改善，若沒有加速核准機制，這些療法可能仍在臨床試驗中，無法讓患者及早獲得治療。
 
曾為美國參議院的健康、教育、勞工與退休金委員會(United States Senate Committee on Health, Education, Labor, and Pensions)顧問，並為負責成立FDA藥品審評暨研究中心新藥和學名藥政策辦公室的Keith Flanagan指出，國會應該了解到加速批准計劃成果豐碩，但該機制被設計為嚴格並靈活的，並非完美，因此國會應考慮加強未來30年的加速批准機制。
 
Flanagan認為，第一步，國會應利用其監督權利分析，目前加速核准機制是否達到原先設定的目標─以替代的臨床試驗終點來批准嚴重或危及生命的疾病新療法。
 
接著，國會應制訂具建設性的、跨黨派的解決方案，因為新興改革方案通常在學術界、消費者、產業以及FDA本身的重疊性很高。而改革第一方面是，改進加速批准機制中的申請路徑，例如改善臨床前負荷驗證試驗的研究設計，可以確保臨床研究可行且具有臨床意義，或是改造當該療法臨床試驗結果不理想時撤回批准或繼續使用療法的流程。
 
改革的第二方面是加強療法項目管理，促進一致性、靈活度和透明度，以加速跨疾病領域和跨FDA單位的批准。
 
不過，Flanagan也表示，制定FDA規範的眾議院和參議院在建立具有建設性的改革上有良好的紀錄，通常在FDA立法中兩黨派可在互相競爭中找到平衡點，事實上，加速核准機制不是黨派問題，為嚴重疾病患者提供安全、創新的療法是每個人一致的目標。
 
Flanagan指出，由於FDA的藥物、學名藥、生物相似藥和設備使用者付費計劃(drug, generic drug, biosimilar, and device user fee programs)將於2022年到期，國會必須重新授權這些計劃，因此現在是個好時機，可以好好檢視FDA這些計劃並確保未來可以提供患者安全、有效的治療方案。
 
參考資料：https://www.statnews.com/2021/08/12/congress-fix-accelerated-approval-program-for-next-30-years/

(編譯/李林璦)