今(13)日，我國幹細胞臨床開發業者仲恩生醫，與韓國SCM Lifescience簽署臨床試驗開發及商業化授權合約。依據此合約，SCM公司將獲得仲恩的幹細胞產品Stemchymal，於韓國用於脊髓小腦萎縮症(以下稱為PolyQ SCA)治療的獨家開發權，包括：臨床開發、監管部門批准及銷售專有權。

仲恩生醫表示，依據韓國於2020年8月所生效的《先進再生醫療法》，Stemchymal若未來取得韓國孤兒藥資格(Orphan Drug Designation, ODD)，有極大的機會於二期臨床試驗完成後，於2023年在韓國獲得有條件的上市批准，可為韓國PolyQ SCA患者提供治療。

Stemchymal在2015年12月，已獲得美國FDA授予ODD認證，用於治療PolyQ SCA，可享有在美國孤兒藥政策福利，其中包括七年市場獨佔權。2016年，Stemchymal跨國授權予日本上市公司REPROCELL，進行日本PolyQ SCA臨床及商業開發，並在同年於日本藥品和醫療設備管理局(PMDA)獲得的ODD認證。仲恩目前也正於臺灣、美國及日本，進行PolyQ SCA II期試驗。

仲恩生醫表示，據估計，在韓國大約有4,000名患有SCA的患者，目前尚無合適的治療方法。因此，SCM與仲恩的合作案，將為韓國患有PolyQ SCA的患者打開大門。

PolyQ SCA是一種神經退化性疾病，會對小腦細胞造成損害，患者發病後會逐漸產生肌肉萎縮、四肢僵硬、口語表達不清及視力下降等症狀，嚴重影響個人及家庭的生活，該疾病最終易引發併發症，導致患者死亡。