Athersys細胞療法治缺血性中風臨床未達標 股價跌65%

日期2022-05-23
Athersys細胞療法治缺血性中風臨床未達標 股價跌65%
近(20)日,幹細胞療法開發商Athersys宣布 ,其異體細胞療法「MultiStem」在治療缺血性中風(ischemic stroke)的臨床2/3期試驗中,未達到主要終點。消息一出,Athersys的股價於當天大跌65%。

該臨床2/3期試驗TREASURE,為隨機、雙盲、安慰劑對照研究,由Athersys的合作夥伴日本幹細胞大廠Healios執行,在日本共計招募206名患者,在發生中度至中重度缺血性中風後,18~36小時內接受MultiStem或安慰劑治療。

試驗結果顯示,接受單劑量MultiStem的患者在90天後,患者評量為「優秀結果」(Excellent Outcome)的比率,與安慰劑組無顯著差異,沒有達到試驗的主要終點。(編按:「優秀結果」指的是修改後雷氏量表(mRS) ≤1、 美國國衛院腦中風評估表(NIHSS) ≤1,且巴氏量表(Barthel Index) ≥95)

不過,Athersys指出,一年後,接受MultiStem治療的患者,其生活品質獲得持續的改善。在安全性方面,包括死亡率和威脅生命的不良事件,在治療組和安慰劑組之間沒有實質差異。

參與TREASURE試驗的患者平均年齡為78歲,而先前展現積極結果的二期試驗MASTERS-1,患者平均年齡為63歲。

Athersys聲稱,由於本次TREASURE試驗患者年齡較大,患者的恢復速度較慢且不穩健(robust),因此這樣的結果是可以預期的。Athersys認為,這意味著在評估試驗結果時,mRS和Barthel Index等指標,比此試驗設定的主要終點「優秀結果」,更具有臨床意義。

儘管如此,沒有達到主要終點,這項試驗仍然是不成功的。

Athersys表示,目前正在美國、歐洲和亞太地區,執行名為MASTERS-2的臨床三期試驗,該試驗招募的患者較年輕,且平均中風嚴重程度較低,預期在主要終點上取得成功的可能性很高。

MultiStem為一種現成即用(off-the-shelf)的細胞療法,是源於年輕健康捐贈者的骨髓多能前驅幹細胞,能以多種方式促進組織的修復和癒合。該療法已獲得美國食品藥物管理局(FDA)的快速通道資格和再生醫療先進療法指定(regenerative medicine advanced therapy designations)。

參考資料:https://www.fiercebiotech.com/biotech/athersys-stock-plunges-60-wake-stroke-stem-cell-therapy-missing-endpoint

(編譯/劉馨香)

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