繼4年前7.5億美元協議! 羅氏再砸5500萬美元取Ionis罕見腎病基因療法

日期2022-07-12
繼4年前7.5億美元協議! 羅氏再砸5500萬美元取Ionis罕見腎病基因療法 (圖片來源:網路)

今(12)日,羅氏(Roche)宣布斥資5,500萬美元,與研發罕見腎臟病藥物的Ionis Pharmaceuticals合作,將其反義RNA (antisense RNA)療法「IONIS-FB-LRx」,推進針對A型免疫球蛋白腎病變(IgAN)的臨床三期試驗。該合作是建立在2018年時,兩公司總價上看7.5億美元的協議之上,未來,羅氏也將取得該藥物授權,並推進全球開發、監管與商業化活動。

本次合作是在IONIS-FB-LRx針對IgAN的臨床二期研究,產生積極成果後,羅氏所做的決議。在二期試驗中,該藥物不但安全性與耐受性表現良好,且與基線(base line)數據相比,治療29週後,患者尿蛋白變化也達到主要療效終點。

IONIS-FB-LRx是Ionis以其專利的配體共軛反義(Ligand-conjugated Antisense, LICA)技術平台所開發;IONIS-FB-LRx可減少補體因子B (FB)的產生,而FB與包括IgAN在內的幾種補體導致的疾病相關。

Ionis研發副總裁Michael McCaleb表示,臨床二期研究顯示,該藥可顯著降低IgAN患者尿液中的補體和蛋白質濃度,對治療疾病深具潛力。

羅氏在IONIS-FB-LRx的合作計畫上,可追溯到2018年,當時羅氏以7,500萬美元的預付款展開合作,且後續里程碑金、銷售分潤等上看6.84億美元。

當時該協議,除了IgAN外,主要針對此藥用於黃斑部病變(AMD)的研究,並由Ionis負責臨床二期研究,羅氏可在之後取得該藥物的授權,並負責全球市場開發與銷售。

此外,針對AMD的二期試驗「GOLDEN」目前也正在進行中,以確定該藥物能否減緩或阻止AMD引起的地圖狀萎縮(geographic atrophy)。

而2017年,羅氏也與Ionis簽訂了針對亨丁頓舞蹈症(Huntington's Disease)反義RNA療法tominersen的協議;不過在2021年其一項臨床三期試驗的期中分析後,羅氏決定暫停試驗。由於該試驗並未發現重大安全性問題,故外界推測,可能是因藥物缺乏療效而暫停試驗。

參考資料:https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-hands-over-55m-licensing-rights-ionis-kidney-disease-candidate

(編譯/巫芝岳)