美國時間17日，Bluebird bio宣布，其開發的β-地中海貧血基因療法Zynteglo，在諮詢委員會13比0投票支持下，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為FDA首次批准的慢病毒載體(lentiviral vector)基因療法。目前Zynteglo療法定價為280萬美元，超過先前諾華基因療法210萬美元定價，但據bluebird說法，該定價比一生輸血需花640萬美元合理許多。
 
Zynteglo是一種一次性基因療法，目的是治療需要定期輸血的遺傳性血液疾病—β-地中海貧血成人和兒童患者。Zynteglo療法可讓患者免於定期性的輸血與鐵螯合治療。
 
該療法其實在2019年就獲得歐盟批准上市，但由於治療費用價格過高，即使Bluebird曾提議將費用分攤到五年內支付，且如果治療不能讓患者免於輸血，還可退還保險公司的錢，但最終仍不受患者青睞，Bluebird於2021年撤回該產品。
 
曾是生技新寵的Bluebird也一度走入倒閉邊緣，過去三年股價跌幅近40%，但隨著Zynteglo的批准，以及預計今年晚些另一種也可能取得批准的基因療法，可能會讓Bluebird有不一樣的改變。
 
基因療法普遍昂貴是因為其生產製造工藝繁複，以Bluebird來說，其必須收集患者的血液進行基因改造，過程就需花上70到90天，接著患者還需接受嚴格的化療以清除他們的骨髓，最後再將修改後的細胞注入患者體內。
 
Bluebird表示，目前已經確定第一個潛在患者，會在明年第一季執行Zynteglo療法，而目前也估計約有50名符合的患者正在接受傳統的治療，這些患者未來也有可能率先進行該治療。
 
在美國，β-地中海貧血病情最嚴重的患者估計多達1,500人，患者每兩到五週需要輸血一次，但輸血也會產生許多併發症狀，若不好好控制，病人的壽命會顯著縮短。
 
資料來源：https://www.bloomberg.com/news/articles/2022-08-17/bluebird-s-blue-game-changing-therapy-for-rare-blood-disorder-cleared-by-fda

(編譯/彭梓涵)