TauRx阿茲海默口服藥臨床三期結果正面 明年將提美、加藥證申請

日期2022-10-08
TauRx阿茲海默口服藥臨床三期結果正面 明年將提美、加藥證申請 (圖片來源:網路)

近(6)日,研發阿茲海默症療法的新加坡生技公司TauRx Pharmaceuticals宣布,其口服藥物「氫甲基硫氨酸甲磺酸鹽」(hydromethylthionine mesylate, HMTM),在一項臨床三期試驗中顯示,與歷史對照組相比,可顯著減緩患者認知功能下降和腦部萎縮情況;TauRx並計劃明年以此數據,在美國和加拿大項監管單位提出藥證申請。

該項名為LUCIDITY的臨床三期試驗,共招募近600名患者,為一項雙盲、具安慰劑對照的試驗,整體包含12個月的治療時間,以及第二階段、為期一年的調整式延遲開始(modified delayed-start)的開放標籤治療階段。(第一階段中,患者每天服藥劑量為16或8毫克;第二階段所有參與者皆調整為每天16毫克的劑量。)

LUCIDITY試驗的共同主要結果(co-primary outcomes),為認知和其他功能,使用包括:阿茲海默評估量表(Alzheimer's Disease Assessment Scale)、阿茲海默日常活動量表(Alzheimer's Disease Cooperative Study ADL Scale)等進行評量。

不過,該公司表示,由於該試驗中缺乏真實的安慰劑,試驗無法直接確定主要評估指標是否達標,但若改以過去其他試驗條件相當的安慰劑組數據進行比較,HMTM可顯著減緩認知能力下降和腦部萎縮,減緩疾病惡化。

在安全性上,也無發生和治療相關的嚴重不良事件,或其他與類澱粉蛋白相關的影像學異常。

HMTM為一項可抑制Tau蛋白異常沈積的分子,也能溶解早期形成的蛋白聚合體。

TauRx執行長暨聯合創辦人Claude Wischik表示,目前阿茲海默治療領域,在針對早期介入疾病方面,仍以類澱粉蛋白為主要標靶,並發現Tau蛋白至少在臨床症狀出現前20年前,就會開始出現病理學變化,且是可行的一線治療目標,而TauRx的數據亦吻合此科學證據一致。

Wischik也表示,由於口服療法相較於目前常規的臨床護理,無需進行昂貴複雜的監測,因此對於認知功能開始衰退前的民眾,其可用性更具優勢。

參考資料:https://www.biospace.com/article/with-encouraging-phase-iii-alzheimer-s-data-taurx-takes-tau-inhibitor-to-regulators/

(編譯/巫芝岳)