今(23)日，林口長庚醫院表示，由幹細胞與轉譯癌症研究所陳鈴津院士主持一項大規模跨國的臨床試驗，從2009年至2015年間，納入約1,183名神經母細胞瘤患者並接受GD2抗體(dinutuximab)免疫治療後，進行長達5年的追蹤，數據顯示，GD2抗體組和標準治療組，5年無事件存活率(EFS)為61%對46%、總生存期(OS)率為72%對56%，研究成果已發表在《Journal of Clinical Oncology》。
 
神經母細胞瘤是兒童癌症當中最常見的惡性腫瘤，這項研究是從2009年至2015年間，持續納入約1,183名接受GD2抗體免疫治療後，神經母細胞瘤患者長期存活與毒性的追蹤，是目前此類罕見疾病接受一致性免疫標靶治療的最大規模研究。
 
分析的數據顯示，整個隊列的5年EFS和OS分別為 61.1% 和 71.9%，其中662名大於18個月第四期高危險群的癌童中，5年EFS 和OS分別為57%和70.9 %。
 
此外研究也發現，在接受GD2抗體治療的患者中，EFS效益較高的族群患者，其具有高親和力FCGR3A基因型表現，論文也指出FCGR3A可能是GD2抗體治療預測的生物性標誌。
 
陳鈴津是免疫標靶治療的先驅，並是首位以醣脂分子「GD2」作為癌症標靶，進行癌症免疫療法的學者，她發現GD2抗體可與神經母細胞腫瘤表面的GD2抗原結合後，誘發免疫系統攻擊並殺死癌細胞，突破了數十年來高危險群神經母細胞瘤治療的瓶頸。
 
GD2抗體在歷時30年研究，也於2015年陸續取得美國食品藥物管理局(FDA)和歐盟核准成為治療高風險神經母細胞瘤的新藥。
 
這項藥物在取得批准後，臺大醫院治療團隊也積極以專案進口方式引進，針對移植後和復發高危險群病童治療，目前有10幾位病童使用過，在維持性治療或復發後合併化療，都對腫瘤具良好反應。
 
不過目前在台灣許多適合使用GD2抗體的癌童家庭，都在高價的自費藥物前望之卻步，陳鈴津也希望在不久的將來，能聽到台灣健保的好消息，造福更多第四期高危險群神經母細胞瘤的病童。
 
資料來源：https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.21.02478

(報導/彭梓涵)