近(12)日，美國食品藥物管理局(FDA)批准了艾伯維(AbbVie)與Ironwood Pharmaceuticals共同持有的便秘藥物Linzess (linaclotide)，可擴展用於6~17歲兒童，成為首款兒童功能性便秘的口服藥物。

Linzess已在2012年獲FDA批准，可治療成人便秘型腸燥症(IBS-C)和慢性特發性便秘(CIC)；本次擴展適應症，是根據FDA的《處方藥使用者付費法》(PDUFA)進行，其訂定的審查執行日期為6月14日，比標準審查期提前約4個月。

該批准是基於一項為期12週的雙盲、隨機、多中心、具安慰劑對照的臨床試驗，共納入426名6~17歲的患者，被隨機分配到用藥組或安慰劑組。

試驗中納入患者的標準，為被診斷出每周平均自發排便(SBM)少於三次者，且患者在篩選前至少兩個月內，每週需出現以下至少一項標準，包括：憋便(stool withhold)或過度的糞便滯留腸道(stool retention)、排便疼痛/硬便、糞便直徑過大(large diameter stools)、直腸中積存大量糞便、糞便失禁(fecal incontinence)。

試驗結果顯示，與安慰劑相比，接受Linzess治療的患者每周平均自發排便的次數和頻率，在第1周即有所改善，在12周治療期間，改善效果也維持不變，達到研究主要療效終點。

安全性方面，腹瀉為治療後最容易發生的副作用，FDA也提出警告，若發生嚴重腹瀉，患者應停止治療，且Linzess不應用於2歲以下患者，或任何已知或疑似患有機械性腸胃道阻塞的患者。

康乃狄克兒童醫療中心消化疾病、肝臟及病學和營養科主任Jeffrey S. Hyams表示，小兒的功能性便秘是相當常見的問題，但過去一直缺乏FDA批准的處方療法，本次Linzess獲得的批准，對這些年輕患者而言是一項有意義的進步。

功能性便秘為便秘中一大分型，係指排除其他器質性變化、疾病及藥物影響等原因下所發生的便秘，又被稱為習慣性便秘。

Linzess為一種鳥苷酸環化酶-C促效劑(guanylate cyclase-C agonist, GC-C agonist)，可與腸道上皮的GC-C受體結合，而GC-C活化後可增加腸道液體分泌、加速食物的輸送，並降低腸道痛覺神經的活化。

參考資料：https://www.healio.com/news/gastroenterology/20230612/fda-approves-linzess-as-first-oral-treatment-for-pediatric-functional-constipation

(編譯/巫芝岳)