近日(7月31日)，賓州大學的基因治療先驅James Wilson，宣布將其領導的賓大基因治療計劃，轉譯成立兩家新創公司——GEMMA Biotherapeutics和Franklin Biolabs，Wilson也將離開學校擔任兩公司的執行長；同時，同樣由Wilson成立的罕病基因療法公司Passage Bio，亦宣布將3項兒科罕病基因療法的全球開發與商業化權力，以總價超過1.3億美元的金額售予GEMMA。

GEMMA和Franklin兩公司，計畫聯手開發同樣的基因療法，由GEMMA負責研發工作、Franklin負責服務與生產，並強調其國際網絡將延伸至英國、巴西、韓國等地。

目前Wilson在賓州大學的基因治療計畫，將過渡進入新公司，且多數現有員工將直接入職GEMMA或Franklin。

1993年入職賓大的Wilson，是發現腺相關病毒(AAV)可作為基因轉殖載體的重要科學家，其實驗室於2000年代初期成功分離AAV，他也在賓大創建了全球第一項、也是規模最大的基因治療學術課程。

Passage Bio也在8月1日發布新聞，宣布將三項兒科罕病「溶小體儲積症」的相關基因療法全球開發與商業化權力授予GEMMA，預計將是GEMMA成立後首先推進研發的項目；三項療法分別為：治療GM1神經節苷脂儲積症的PBGM01、治療Krabbe氏症(又稱：嬰兒遺傳性腦白質萎縮)的PBKR03，及治療異染性腦白質退化症(MLD)的PBML04。

Passage Bio將先獲得1千萬美元的預付款，並在完成後續業務里程碑後，額外獲得最多1萬美元付款；該交易還包括高達1.14億美元的開發和商業里程碑金，以及未來的權利金，包含智慧財產權的授權，與許可項目相關的臨床試驗材料和產品供應轉讓。

此外，Passage Bio還與GEMMA簽訂了新的策略研究、合作和授權協議；根據該協議，GEMMA將為Passage Bio的展開特定的臨床前和新藥臨床試驗(IND)支持活動，包括之前由賓大基因治療計畫管理的亨廷頓舞蹈症研究。

Passage Bio總裁暨執行長Will Chou表示，本次將多項兒科產品線授予GEMMA後，能幫助他們更專注研發用於成人神經退化性疾病的PBFT02。此交易也預計能將Passage Bio的營運現金流延長到2026年第二季。

參考資料：

1. https://www.fiercebiotech.com/biotech/gene-therapy-pioneer-james-wilson-leaving-penn-launch-two-new-biotechs

2. https://finance.yahoo.com/news/passage-bio-licenses-three-pediatric-110000481.html

(編譯/巫芝岳)