2024年底，由美國旗艦級生技創投Flagship成立的Valo Health宣布，旗下的Rho激酶1、Rho激酶2抑制劑候選新藥OPL-0401，在臨床二期試驗中未能達成降低糖尿病視網膜病變嚴重度的主要目標(primary objective)，未來將會改由尋找合作夥伴、共同研究糖尿病視網膜病變或其他領域的應用方向。
 
在該項臨床二期試驗中，OPL-0401在114名嚴重程度不一的糖尿病視網膜病變患者身上測試，這是一種由高血糖所導致的失明疾病。在治療24週之後，OPL-0401相較於安慰劑，未能展現出降低疾病嚴重程度的效果。
 
Valo Health是在2021年透過賽諾菲(Sanofi)授權獲得OPL-0401，當時該藥並未和任何嚴重不良反應事件相關，也未觀察到與肝、腎或心臟功能的不良反應事件。
 
雖然遭逢挫折，但Valo表示投藥組別中，其中一個含納少量患者的組別，在幾個關鍵的療效變數上展現出穩定的趨勢，需要在未來的研究中確認。Valo表示，將會停止當前的開發工作，並尋求未來一起進行這些研究的合作夥伴。
 
Valo Health執行長Brian Alexander表示，未來他們將繼續利用人工智慧驅動運算平台Opal，透過結合真實世界的患者數據、人體組織模型和機器學習模組，發現具成為新療法潛力的小分子，以加速新藥開發進程。

對此，BiopharmaTrend共同創辦人Andrii Buvailo評論，比起AI平台本身，這項案例的失敗其中更多的是商業和戰略原因。
 
他指出，OPL-0401是來自賽諾菲的授權引入，而不是透過Valo Health的AI新藥發現平台經由患者層別分析、標靶驗證、劑量改良等數據驅動流程所得。他強調，這些項目都是開發糖尿病視網膜病變的重要因素，因為這類疾病在機制和患者反應的異質性很高。
 
此外，像Opal這樣的AI平台，雖然擅長生成新的假設和改善候選分子，但它的潛能沒辦法充分在缺少詳細、具相容性資料的預先存在分子上發揮出來。
 
Valo Health是由Flagship Pioneering在2020年育成的生技新創，產品線涵蓋心血管/代謝/腎臟疾病、癌症和神經退化性疾病等治療領域。
 
2023年9月，諾和諾德(Novo Nordisk)與Valo達成6000萬美元預付款、總價值27億美元的合作協議，開發心臟病藥物。除此之外，其合作夥伴還包括專注在蛋白質療法的Courier和專注在心血管的TARA Biosystems等。
 
2021年，Valo Health曾計畫透過Khosla Ventures以特殊目的收購公司(SPAC)公開發行，但5個月後雙方共同決定中止協議。
 
參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/valo-health-abandons-rock-inhibitor-after-phase-2-diabetic-retinopathy-fail
 
(編譯 / 吳培安)