美國時間11日，SpringWorks Therapeutics宣布，其開發治療患有叢狀神經纖維瘤(PN)且無法完全切除的第一型神經纖維瘤(NF1)療法Gomekli ，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准。SpringWorks是2017年從輝瑞(Pfizer)分拆成立的公司，近期有消息也傳出，默克集團(Merck KGaA)正與SpringWorks洽談收購的可能性，讓SpringWorks公司股價躍升至近三年來的最高。
 
此次批准是基於一項多中心的單臂臨床 2b期試驗結果，該試驗共招募114名患有症狀、無法手術的NF1且有PN相關症狀，並導致嚴重發病率的患者，其中有58名為成人、56名為兒科患者。
 
數據顯示，經過Gomekli 治療，在客觀反應率(ORR)主要終點上，兒科患者的ORR達52%，成人患者ORR達41%，其腫瘤大小至少減少20%。 
 
Gomekli 是一款口服小分子MEK抑制劑，先前已獲得FDA罕見兒科疾病優先審查資格、孤兒藥和快速審查資格，目前SpringWorks也在項歐盟委員申請的批准，預計今年會有結果。
 
NF1是由NF1基因突變引起的罕見遺傳性疾病，該基因會編碼神經纖維蛋白，此神經纖維蛋白會調節多種細胞訊號通路，一但NF1突變，便會引起發育障礙。NF1患者一生中罹患PN的風險約為30%~50%，PN是一種沿著週邊神經鞘以浸潤性模式生長的腫瘤。
 
由於這種沿著神經侵襲性生長的腫瘤，約有85%的PN不適合也難以透過手術方式切除，其可能導致永久性神經損傷和毀容。
 
昨日，路透社報導則指出，德國默克集團正以收購SpringWorks，進行深入談判，默克也證實雙方已進入最後階段。Springworks周一股價收漲34%。
 
資料來源：https://ir.springworkstx.com/news-releases/news-release-details/springworks-therapeutics-announces-fda-approval-gomeklitm