上週五(28日)，美國食品和藥物管理局 (FDA)依然否決了 Milestone Pharmaceuticals公司所開發、用於治療心律問題的新型鼻噴霧劑 etripamil，儘管這款鈣通道阻滯劑鼻噴霧劑，用於治療陣發性上心室頻脈過速(Paroxysmal supraventricular tachycardia, PSVT)三期臨床試驗達到終點，FDA仍以該公司欠缺任何潛在亞硝胺雜質的具體安全問題，不予放行，同時要求對進行etripamil 放行測試的設施進行檢查。

FDA在回覆函 (CRL)中詳細說明了此一決定的背後原因，也提出對Milestone Pharmaceuticals 公司要求提供更多有關安全的資訊。

etripamil是一款治療PSVT 和成人快速心室反應心房顫動症 (AFib RVR)患者藥物。由於，它在給藥後 10 分鐘內，即可通過鼻子內壁被吸收到患者的血液中，對患者自行管理這些重大併發症的照護提供了便利的方案，因此，一直受到業內人士的追蹤與關注。

其在2022年完成的三期臨床多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的 RAPID 試驗，在北美和歐洲招募了 706 名患者。在根據 PSVT 癥狀，患者以 1：1 的比例隨機分配到 etripamil 或安慰劑鼻噴霧劑組，無需醫療監測。以為了最大限度地發揮 etripamil 的潛在治療效果，10 分鐘內未出現 PSVT 癥狀緩解的患者，自行服用重複劑量的研究藥物，再獨立判定用藥前和用藥後，動態心電圖 (ECG) 數據。

RAPID 試驗也達到了其主要終點，與安慰劑相比，服用 etripamil 的患者在 PSVT 轉換時間方面，表現出高度統計學意義和臨床意義的差異。

Milestone Pharmaceuticals計畫，如果獲得批准，將以 Cardamyst 品牌在美國進行營銷和銷售。公司強調，與 PSVT 和 AFib RVR 患者的現有治療策略相比，該藥物可以降低患者併發症的長期風險。

不過，Milestone Pharmaceuticals CEO Joe Oliveto 表示，儘管公司對FDA的 CRL回覆深感失望，但仍不放棄 Cardamyst 作為PSVT 患者新型治療選擇的潛力，團隊正在評估FDA提供的要求，並打算召開會議解決這些問題，目標是重新向FDFA提交文件。

資料來源：https://cardiovascularbusiness.com/topics/clinical/heart-rhythm/ FDA chooses not to approve new nasal spray for heart rhythm issues