美國時間10日，基因治療開發公司Voyager Therapeutics宣布與Transition Bio達成合作協議，雙方將共同開發針對導致神經退化性疾病之蛋白質束的小分子藥物。根據交易條款，Voyager已向Transition Bio支付數百萬美元的預付授權金，里程碑金有望上看5億元。

依據協議內容，Transition Bio將負責發現並優化能夠與TDP-43結合的小分子藥物，屆時Voyager可選擇授權並取得全球獨家開發和商業化權利。

臺灣方面，中研院基因體中心學術副主任陳韻如博士長期投入TDP-43蛋白錯誤摺疊研究，近年開發出具特異性的單株抗體TDP-O，展現治療潛力。TDP-43是一種RNA結合蛋白，常見於肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)病例，以及高達45%額顳葉失智症(FTD)病例中，然而目前市面上尚無獲核准的標靶藥物。

Voyager總裁兼執行長Alfred Sandrock, Jr.指出，長期以來TDP-43的治療一直難以奏效，關鍵挑戰在於必須精準鎖定其具毒性的異常形式，同時不影響細胞所需的正常蛋白功能，使得開發過程極為複雜。他強調，Transition Bio的分子凝聚體技術能夠識別出並可精確矯正TDP-43錯誤定位的小分子，同時又不破壞其重要功能活性，這為治療帶來新的突破契機。

Transition Bio在美國麻薩諸塞州劍橋和英國劍橋市均設有據點，該公司運用微流控技術驅動的藥物發現平台，專注於傳統上難以成藥的標靶。該公司於2022年完成5000萬美元的A輪募資，並擁有臨床前研發產品線，其中以YTHDC1抑制劑為首，目前正針對多種癌症進行開發。

此次合作代表Voyager首度跨足小分子領域。該公司唯一的臨床資產是一款標靶tau蛋白的抗體，目前正針對阿茲海默症進行臨床一期試驗。值得注意的是，Voyager過去也曾透過基因療法處理ALS相關疾病，但此一策略方向也意味著必須延後其自身的部分研發工作。

此外，Voyager也與Neurocrine Biosciences合作開發中樞神經系統(CNS)疾病的基因療法。儘管Neurocrine在今年5月將兩項發現階段的計畫歸還給Voyager，但雙方整體合作關係仍持續進行中，顯示Voyager在多元夥伴關係策略上的靈活布局。

資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/voyager-transition-bio-set-sail-neuro-research-trek-search-small-molecule-candidates

(編譯/吳康瑋)