哥倫比亞大學的俄裔教授Konstantin Petrukhin，其RBP4基因標記平台研究，為美國國家衛生研究院(NIH)神經研究藍圖計畫迄今唯一連續獲得支持者，前後投注1,000萬美金，並協助完成臨床I期。他是威爾氏症(Wilson Disease)基因權威，也曾在美國默克擔任遺傳基因研究，最終因對基礎科學抱有不滅的熱情而重返校園，並自此埋入RBP4研究，該平台開發的首顆新藥可望解決黃斑部病變疾病。

撰文/ 薛瀹熢

美國哥倫比亞大學教授Konstantin Petrukhin，是一名典型的科學家，訪談乍見時彬彬有禮卻顯得拘謹。因為哥大將其研究成果技轉給來自臺灣的仁新醫藥，做為科學顧問的他，為協助藥物進行臨床實驗，於今年10月初為拜訪合作醫院而首度來臺。

談起自己的研究，原來靦腆的Petrukhin笑容開始綻放。他說，他的研究是開發結構與維生素A衍生物化合物，用於抑制細胞上的視黃醇(Retinol)轉運蛋白RBP4的功能，以降低視黃醇在細胞內的累積，預防黃斑部病變的發生。

Petrukhin的研究獲得美國國家衛生研究院(National Institutes of Health, NIH)神經研究藍圖計畫(Blueprint for Neuroscience Research)的支持，前後投注了1,000萬美金，完成了臨床Ⅰ期的研究。

NIH藍圖計畫是2004年，NIH與旗下14所機構整合資源而成。旨在盡全力提供研究資源、工具與訓練機會，協助科學家展開研究。藍圖計畫資助約10個研究，Petrukhin技轉仁新醫藥的技術平台，不僅是進度最超前的項目，也是藍圖計畫迄今唯一獲得連續支持者，許多研究往往成果不如預期而被終止。

不過，在視網膜病變相關藥物研發的歷程裡，這是一條一步一步漫長試誤的科學研究道路，「在經過一系列堅實的基礎研究，以及優化及篩選後選藥物，歷時十餘年，最終才找到能夠改善預防視網膜黃斑部病變的RBP4 (Retinol Binding Protein 4)抑制劑。」Petrukhin 自己都很期待，希望藥物能順利開發成功上市，嘉惠病患。

全美有超過1,000萬人受黃斑部病變影響，是導致美國中老年人口失明的主因，全球病人數也突破1.7億大關，伴隨極高的醫療與照護成本。由於視黃醇(Retinol)維他命A的累積，造成視網膜內脂褐素含量上升與視網膜的退化，最終造成病變。

俄國科學家遠赴美國找到畢生研究領域

Petrukhin出生於俄羅斯西伯利亞，那裡，距離蘇聯首都莫斯科3000公里遠。

那年他才16歲，隻身一人漫長旅途前往莫斯科國立大學參加入學考試，結果名字沒有出現在錄取名單之內，就在他甚為失望地準備辦理回程手續時，學校辦公室居然通知他，「你通過了！」，Petrukhin成為家鄉進了全蘇聯最好大學的青年。

在莫斯科完成博士學位後，喜歡研究的Petrukhin決定前往美國繼續博士後研究。他在莫斯科原本做的研究主題是蛋白質序列與結構，那時DNA複製(DNA cloning)的技術才剛開始發展。

到了美國後，他轉換跑道投入新興的人類基因體研究，並完成了威爾氏症(Wilson Disease)相關的基因複製，研究成果發表在頂尖期刊《Nature genetic (自然–基因)》，對他後來的職涯發展幫助非常大。

Petrukhin很快被網...