思捷優達利用AI演算法建構出的市場首見(First-in-Class)藥物─新型NMDA受體調節劑-RS-D7，可治療思覺失調症患者的負性症狀及多重系統退化症，已在動物及人體概念驗證臨床試驗中證實療效。下一步將啟動募資，待資金到位後啟動臨床一期試驗，估計最快今年年底向臺灣衛福部食藥署(TFDA)申請新藥臨床試驗(Investigational New Drug, IND)，盡速填補臨床未滿足需求。

撰文/李林璦

思覺失調症患者的負性症狀目前尚無獲批准的藥物治療；而多重系統退化症(Multiple System Atrophy, MSA)則是一項病徵類似帕金森氏症，但神經系統退化卻更快速、8成的患者五年內就會發展至完全失能的嚴重疾病，尚缺乏有效藥物治療。

思捷優達成立於2019年，利用雲端大數據分析、人工智慧分子篩選與蛋白質嵌合模擬以及分子動態模擬分析，以複雜的AI演算法來翻轉現有藥物開發，並建構出新型NMDA受體調節劑-RS-D7，已在動物及人體臨床試驗中均驗證可有效改善思覺失調症的負性症狀，以及顯著改善多重系統退化症動作障礙症狀，相當有潛力成為兩項適應症的市場首見(First-in-Class)藥物。

在公司尚未成立時，這項新藥就已經十分備受矚目，2013年榮獲國家新創獎的學研新創獎、2016年獲選諾華創投基金(Novartis Venture Fund)全球導師計畫、2016、2019、2020年國家新創獎新藥研發、以及2017、2019年科技部的未來科技突破獎。在公司成立後的隔年( 2020年)，新型NMDA受體調節劑-RS-D7榮獲傑出生技獎的「年度產業創新獎」，並在Bio Asia-Taiwan獲總統親自頒獎。

從思覺失調著手 AI攻創新機制新藥

事實上，思捷優達的新藥研發史可追溯到2013年，由國內精神醫學權威、精神健康基金會董事長胡海國、臺大醫院精神醫學部主治醫師劉智民發起，臺大生醫電子與資訊學研究所教授曾宇鳳，並與交通大學應用化學系教授孫仲銘、臺大心理系教授賴文崧及國衛院神經及精神醫學研究中心劉玉麗研究員等，多位跨領域專家共同組成跨校研究團隊。

臺大醫院精神醫學部從臨床上發現思覺失調的患者常受到負性症狀所困擾，據衛福部健保署的統計，2019年十大最燒錢的疾病中，思覺失調就排第9名，就醫人數高達10.6萬人，每人平均就醫費用更高達10.85萬元。

思覺失調症患者普遍會受正性、負性、與認知功能失調等症狀影響，目前市售抗精神疾病藥物對正性症狀有不錯的療效，然而針對負性症狀和認知功能失調的治療迄今仍是未被滿足的醫療需求。

因此團隊便以思覺失調的負性症狀為目標，針對思覺失調患者其N-甲基-D-天冬胺酸(NMDA)受體功能低下的機制進行研發，曾宇鳳利用AI技術模擬NMDA受體結構，接著以AI大數據與機器學習的方式搜尋比對市售藥物，改良傳統藥物缺點，開發並合成一系列新型NMDA受體調節劑之胺基酸氧化酶(D-Amino Acid Oxidase, DAO)抑制劑，從中挑選出候選藥物RS-D7。

RS-D7在細胞試驗及動物試驗中，有效地提升NMDA受體功能進而改善動物行為模式。此外，也進行了24位思覺失調症病患的概念驗證臨床試驗，患者在4週內症狀顯著改善，證實能100%緩解病患的認知功能與負性症狀。

曾宇鳳回憶，「效果驚人的好，其中嚴重的負性症狀患者從完全沒有意願與人說話，到可以正常地與家人講話聊天，甚至也有患者好到可以回到社會找工作」。

RS-D7是AI設計的藥物，不僅療效好，安全性也無庸置疑，在動物試驗中，連使用...