本資料由 (興櫃公司) 4132 國鼎 公司提供
序號    1    發言日期    109/11/12    發言時間    17:03:00
發言人    戴國明    發言人職稱    財務主管(代理)    發言人電話    0228086006
主旨    公告國鼎生技研發中小分子新藥 Antroquinonol(Hocena) 經俄羅斯聯邦衛生部核准執行之急性骨髓性白血病(AML/血癌) 二期(IIa)人體臨床試驗數據結果
符合條款    第    44    款    事實發生日    109/11/12
說明    
1.事實發生日:109/11/12
2.公司名稱:國鼎生物科技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
(1)國鼎生技研發中小分子新藥Antroquinonol(Hocena)經俄羅斯聯邦衛生部核准執行
   急性骨髓性白血病(AML/血癌)二期(IIa)人體臨床試驗，該臨床試驗已完成數據核
   實；根據數據結果顯示，主要試驗療效指標優於目前市場所有其他已取得藥證之治
   療藥物的二期臨床試驗結果。
(2)臨床試驗介紹：本試驗設計是採用單獨治療經化學治療失敗之復發性(Relapsed)急
   性骨髓性白血病(AML/血癌)患者之二期(IIa)臨床試驗研究。
   A.研究類型：介入治療(臨床試驗)。
   B.臨床試驗人數：10人。
   C.服用方式：病患以居家口服方式治療，每日服用二次，每次200mg。
   D.試驗結果：
     (A)主要試驗療效指標(總體緩解率/CR+CRi)：復發性(Relapsed)急性骨髓性白血
        病患者於進行治療後的總體緩解率(CR+CRi)達50%，明顯較目前市場上所有其
        他已上市藥物二期臨床試驗之總體緩解率(CR+CRi)約介於21%~33%為高。其中
        有8位病患的骨髓芽細胞經治療皆小於5%。
     (B)次要試驗療效指標、安全性與其他：
        a.存活率：復發性(Relapsed)急性骨髓性白血病患者於進行治療完成第6個月
          之存活率達100%，而現行其他療法的中位數存活期不到6個月，除了存活期
          的延長，這也提升了病患接受骨髓移植的可能性。
        b.90%患者在服用Antroquinonol(Hocena)治療期間無需再進行輸血治療。口服
          治療加上輸血頻率的下降，病患的生活品質也大大提升。
        c.無顯著副作用：6個月的治療都沒有重大副作用(SAE)的發生。
        d.針對復發性(Relapsed)急性骨髓性白血病患者而言，有以上這樣效果和安全
          性的口服藥物是一大突破。
(3)單一臨床試驗結果，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判
   斷謹慎投資。
6.因應措施:無。
7.其他應敘明事項:
(1)研發新藥名稱或代號：Antroquinonol (Hocena)/ GHAML-2-001。
(2)用途：治療急性骨髓性白血病(AML/血癌)。
(3)預計進行之所有研發階段：US FDA血癌第一線治療的二期臨床試驗。
(4)目前進行中之研發階段：
   A.提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果：經俄羅斯
     聯邦衛生部核准執行復發性急性骨髓性白血病(AML/血癌)二期(IIa)人體臨床試驗
     ，本試驗目前已完成所有臨床數據收集。
   B.未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
   C.已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：該小分子新藥於急性骨髓性白
     血病(AML/血癌)之適應症上已獲美國FDA孤兒藥資格認定(Orphan Drug
     Designation)，本次臨床試驗之正面結果有助於後續進行國際授權合作，以及向
     美國FDA申請孤兒藥新藥上市許可。
   D.已投入之累計研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額，
     以保障投資人權益，暫不揭露。
(5)將再進行之下一階段研發：
   A.預計完成時間：將依據與USFDA討論後確認。
   B.預計應負擔之義務：該小分子新藥係國鼎生技獨立研發，擁有100%專利權，僅須
     完成並通過相關臨床試驗即可申請上市。
(6)目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要藥物等資訊：
   依據GlobalData統計資料顯示，預計2020年全球急性骨髓性白血病(AML/血癌)患者
   約有6.2萬人，其治療藥物之市場銷售金額約可達6.14億元；另本公司將持續在美
   國進行多發性骨髓性白血病、慢性骨髓性白血病、兒童白血病之第一線單一治療，
   預期可更加擴大本公司新藥之市場。
(7)新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
   資人應審慎判斷謹慎投資。