本資料由 (上櫃公司) 6446 藥華藥 公司提供

序號     4    發言日期     109/11/15    發言時間     22:23:39
發言人     林國鐘    發言人職稱     執行長    發言人電話     (02)26557688
主旨      本公司新藥P1101用於治療C型肝炎病毒基因型第2型 病患之第三期臨床試驗主要試驗結果(Top-line Results) ，顯示達到主要療效指標
符合條款    第  53款    事實發生日     109/11/13
說明    
1.事實發生日:109/11/13
2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
  本公司獲知新藥P1101合併Ribavirin用於治療C型肝炎病毒基因型第2型病患
  之第三期臨床主要試驗結果(Top-line Results)。
6.因應措施:發布本重大訊息
7.其他應敘明事項:
  一、研發新藥名稱或代號：Ropeginterferon alfa-2b（P1101）注射液。
  二、用途：填寫之內容請依國內外目的事業主管機關核准者為限，另請直接
      提供（輸入）台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網連結網址：
      治療C型肝炎病毒基因型第2型病患。
      ClinicalTrials.gov網址: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/
      NCT04382937?term=A14-301&draw=2&rank=1
  三、預計進行之所有研發階段：
      本公司將以此達標結果向台灣衛生主管機關申請新藥查驗登記，並完成執行
      P1101合併Ribavirin於C型肝炎病毒基因型第2型病患之藥物動力學試驗，此
      試驗結果將依規定做為藥證審查過程中之補充資料。
  四、目前進行中之研發階段：第三期臨床試驗
     （一）提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗（含期中分析）
           結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：
           知悉新藥P1101第三期臨床試驗主要試驗結果(Top-line Results)
          （1）臨床試驗設計介紹
               a.試驗計畫名稱：一項開放性、隨機分配、有效藥對照試驗：證明
                 P1101 併用Ribavirin 對於未接受干擾素治療感染C型肝炎病毒
                 基因型第2型患者之療效不劣於(non-inferiority) PEG-Intron
                 併用Ribavirin，並比較兩者之安全性與耐受性。
               b.試驗目的：欲證明P1101 (400 微克，皮下注射每兩週一次) 併用
                 Ribavirin (每日口服800-1400 毫克)治療慢性C型肝炎病毒基因
                 型第二型感染在追蹤期第12 週時持續性病毒反應(SVR,，偵測不到
                 C型肝炎病毒核糖核酸)相較於PEG-Intron (每公斤1.5 微克，皮下
                 注射每週一次)併用Ribavirin (每日口服800-1400 毫克)的非劣性。
               c.試驗階段分級：第三期臨床試驗
               d.藥品名稱：Ropeginterferon alfa-2b（臨床試驗用藥代號為P1101）
               e.宣稱適應症：慢性C型肝炎(病毒基因型第2型)
               f.評估指標:
                  主要指標：各治療組中達到SVR12 (追蹤期第12 週(FW12)時偵測
                            不到血清C 型肝炎病毒核糖核酸(HCV RNA)，亦即<12
                            國際單位/毫升)的受試者百分比。
                  次要指標：各治療組中的不良事件(AE)。
               g.試驗計畫受試者人數：本案於台灣、南韓與中國大陸執行，共有
                 222位受試者接受試驗藥物治療。
          （2）主要及次要評估指標之統計結果（包含但不限於P值）及統計上之
               意義（包含但不限於是否達成統計上顯著意義），倘囿於其他重要
               原因導致公司無法揭示統計資料，則應敘明理由說明之。
               主要指標：P1101 組與市售PEG-Intron對照組比較，在意圖治療族
                         群中（ITT Population)，按標準療程，在施打24週後
                         停藥12週後偵測不到C型肝炎病毒核糖核酸的病人，在
                         P1101組的124位受試者中有99位（79.8%），
                         在PEG-Intron的89位受試者中有64位（71.9%）。在符合
                         計畫書族群中（PP Population)，停藥12週後偵測不到
                         C型肝炎病毒核糖核酸的病人，在P1101組的113位受試者
                         中有98位（86.7%），在PEG-Intron的78位受試者中有
                         64位（82.1%）。以上兩種分析族群均顯示P1101組與
                         PEG-Intron間差的95%信賴區間顯著達到本次樞紐臨床的
                         主要（非劣性）療效指標。P1101 注射為每2週一次，
                         PEG-Intron注射則需每週一次。
               次要指標：報告顯示P1101組與PEG-Intron組的不良事件發生率相似，
                         但P1101組 (7.9%) 的中途退出率遠低於市售PEG-Intron組
                         (13.7%)。
          （3）若為知悉新藥第三期人體臨床試驗（含期中分析）之統計資料時，並
               請說明未來新藥打入市場之計畫：
               本公司將向台灣衛生主管機關申請新藥查驗登記。
          （4）單一臨床試驗結果（包含主、次要評估指標之統計學上是否達顯著意
               義），並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判
               斷謹慎投資。
     （二）未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果未
           達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之
           風險及因應措施：不適用。
     （三）已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果達
           統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：
           於肝炎適應症部分，本產品後續將繼續研發其他的應用，包括治療慢性B型
           肝炎及/或合併D型肝炎、慢性C型肝炎直接抗病毒藥物（DAA）治療中斷或
           失敗等。
     （四）已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益
           ，暫不公開揭露。
  五、 將再進行之下一研發階段：
       本公司將以此達標結果向台灣衛生主管機關申請新藥查驗登記，並完成執行
       P1101合併Ribavirin於C型肝炎病毒基因型第2型病患之藥物動力學試驗，此
       試驗結果將依規定做為藥證審查過程中之補充資料。
     （一）預計完成時間：2021年底。
     （二）預計應負擔之義務：不適用。
  六、市場現況：請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之
      主要藥物等資訊。
      據世界衛生組織估計，全世界C型肝炎患者約為1億7000萬人。自1989年發現C型
      肝炎病毒以來，主要依賴以干擾素為基礎的治療。台灣C型肝炎病毒基因型主要
      為基因型1b型及基因型2型，自從台灣健保開放長效型干擾素（peginterferon）
      合併雷巴威林（ribavirin）給付，治療成效佳。然而過去的長效型干擾素有較
      多副作用。2013年第一個全口服之直接抗病毒藥物（DAA）療程問世後，目前已
      有多種療程可在較短時間內達到低副作用、高療效，但仍有病患治療失敗，市面
      上之長效型干擾素PEG-Intron已下市，Pegasys亦將於今年底下市，P1101應可成
      為市售PEG-Intron 或 Pegasys的替代藥，做為無法受惠於DAA療程之病患族群唯
      一選項。
  七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險
      ，投資人應審慎判斷謹慎投資。