本資料由　 (興櫃公司) 6704 國璽幹細胞　公司提供
序號    4    發言日期    112/07/11    發言時間    20:48:54
發言人    邱淳芬    發言人職稱    執行副總    發言人電話    (03)658-5959
主旨    本公司幹細胞新藥GXCPC1治療膝部骨關節炎 第一/二期人體臨床試驗評估指標之統計結果。
符合條款    第    44    款    事實發生日    112/07/11
說明    
1.事實發生日:112/07/11
2.公司名稱:國璽幹細胞應用技術股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
   一、研發新藥名稱或代號：GXCPC1軟實立。
   二、用途(相關訊息連結：台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網
       連結網址)：膝部骨關節炎 (台灣藥物臨床試驗資訊網
       https://www1.cde.org.tw/ct_taiwan試驗計畫書編號：GXCPC1-01；
       ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03943576) 。
   三、預計進行之所有研發階段：不適用。
   四、目前進行中之研發階段：
    (一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果：
    1.臨床試驗介紹：
     (1)試驗計畫名稱：第一期劑量遞增試驗評估以同種異體脂肪組織間質幹細胞
        GXCPC1治療患有膝部骨關節炎受試者的安全性與耐受性，伴隨一項第二期
        隨機分配、單盲、活性對照、平行分組之療效評估試驗。
     (2)試驗計畫目的：
        第一期試驗：評估膝骨關節炎受試者使用GXCPC1的耐受性與安全性相關特性。
        第二期試驗：評估以GXCPC1治療膝骨關節炎受試者相較於玻尿酸的安全性
                    和療效。
     (3)試驗階段分級：第一/二期人體臨床試驗。
     (4)試驗藥物：GXCPC1軟實立。
        第一期劑量遞增試驗：採用3+3實驗設計，分別以6.7x10^6 cells及4x10^7
                            cells (GXCPC1)於第一天注射至目標膝關節。
                            於第一天注射至目標膝關節。
        第二期試驗：以4x10^7 cells (GXCPC1)於第一天注射至目標膝關節。
     (5)宣稱適應症：膝部骨關節炎。
     (6)試驗計劃受試者收納人數：25人。
     (7)評估指標說明：
        A.主要評估指標：
          第一期試驗：自接受GXCPC1治療後至48週的不良事件(AE)和嚴重不良事件
                      (SAE)的發生率。
          第二期試驗：自基準期至第24週的退化性關節炎量表疼痛分數(WOMAC)的變
                      化。
        B.次要評估指標：
          疼痛視覺類比量表(VAS)、生活品質量表SF-12健康調查問卷。
    2.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P值)及統計上之意義(包含但不
      限於是否達成統計上顯著意義)：
      根據執行本試驗之國際CRO公司提供臨床試驗結案報告(CSR)初稿：
     (1)主要評估指標：
        A.安全性指標：
          所有25名(100.0%)受試者至少1次治療期間相關不良事件(TEAE)，其中19
          名(76.0%)受試者經歷與治療相關的 TEAE，主要以注射部位疼痛為主，
          所有TEAE的嚴重程度皆為輕度，未發生任何與試驗藥物相關嚴重不良事件
          (SAE)。
        B.療效指標：
          試驗結果顯示在接受4x10^7 GXCPC1組的 WOMAC 疼痛評分在第1、4、8、
          12和24週都有所降低，其分別降低3.07、3.43、4.21、4.43 和5.50
          ，達到統計上顯著差異(P<0.0001、P=0.0002，P<0.0001、P<0.0001及
          P＝0.0006)，符合主要評估指標自基準期至第24週WOMAC疼痛的變化達
          到統計上顯著差異。但HA組則沒有，兩組之間沒有顯著差異(P=0.1899)。
     (2)次要療效指標：
        A.試驗結果顯示在接受4 x 10^7 GXCPC1組自基準期至第1、4、8、12及24週，
          其VAS分別降低24.29、30.36、32.93、30.71及42.93，達到統計上顯著差異
          (P<0.0001、P=0.0006、0.0006、0.0049及0.0002)。其中在第1及24週相較
          於HA組達到統計上顯著差異(P=0.0427及0.0323)。
        B.生活品質量表SF-12健康調查問卷總分，試驗結果顯示在接受4x10^7 GXCPC1
          組自基準期至第1、4、8、12及24週，其PCS分別增加 5.00、6.44、8.18、
          7.37及7.60，達到統計上顯著差異(P=0.0045、0.0005、<0.0001、<0.0001
          及0.0020)。相較於HA組，兩組間在第1、4及8週達到統計上顯著差異
          (P=0.0185、0.0264及0.0279)。
    3.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來
      新藥打入市場之計畫：不適用。
    4.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著
      意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎
      投資。
    (二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達
        統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險
        及因應措施：不適用。
    (三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計
        上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：
        本公司將繼續完成臨床試驗報告(CSR)後，向衛生福利部申請結案報告備查，
        接下來進行下一階段臨床試驗申請。
    (四)已投入之累積研發費用：因涉及未來授權談判資訊，為避免影響授權金額及
        保障投資人權益，暫不揭露。
   五、將再進行之下一研發階段：
    (一)預計完成時間：檢送臨床試驗結案報告(CSR)向衛生福利部申請結案報告備查。
    (二)預計應負擔之義務：不適用。
   六、市場現況：不適用。
6.因應措施:無。
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
 (1)上述內容為臨床試驗結案報告(CSR)的初稿，最終備查的臨床試驗報告(CSR)可能與
    初稿有差異，投資人應審慎判斷謹慎投資。
 (2)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，
    投資人應審慎判斷謹慎投資。