本資料由　 (上市公司) 6550 北極星藥業-KY　公司提供
序號    1    發言日期    112/11/17    發言時間    06:50:32
發言人    黃藍瑩    發言人職稱    財務長    發言人電話    02-2656-2727
主旨    本公司啟動向美國FDA呈送Pegargiminase(ADI-PEG 20) 生物製劑用於治療惡性肺間皮癌的上市許可證申請案（BLA）
符合條款    第    10    款    事實發生日    112/11/17
說明    
1.產品內容:本公司於美國時間2023年11月16日向美國食品藥物管理局正式啟動
          ADI-PEG 20生物製劑許可證（BLA）的滾動式送件(Rolling Submission)，
          以治療罕見而侵略性的癌症──惡性肺間皮癌。
2.產品量產日期:NA
3.對公司財務、業務之影響:
 配合藥證申請時程與主管機關規定發布本重大訊息。
4.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時
  符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
 一、研發新藥名稱或代號：Pegargiminase(ADI-PEG 20)
 二、用途：
    Pegargiminase(ADI-PEG 20)係創新型精氨酸剝奪藥物，用於治療惡性肺間皮癌患者
 三、預計進行之所有研發階段：完成美國FDA之生物藥品上市查驗登記
 四、目前進行中之研發階段：
     (一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／
         發生其他影響新藥研發之重大事件：
         本公司向美國FDA提出Pegargiminase(ADI-PEG 20)使用於治療惡性肺間皮癌
         之生物藥品上市查驗登記的滾動式送件(Rolling Submission)
     (二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計
         上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及
         因應措施：不適用
     (三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上
         顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：
         本公司將向美國FDA提出Pegargiminase(ADI-PEG 20)使用於治療MPM之生物藥
         品上市查驗登記申請。Pegargiminase(ADI-PEG 20)未來如在美國獲核准上市
         將對本公司營運有正面影響。
     (四)已投入之累積研發費用：
         考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
 五、將再進行之下一研發階段：完成美國FDA之生物藥品上市查驗登記之申請
     (一)預計完成時間：
         本次BLA提交的內容包括ADI-PEG 20的非臨床和臨床部分，計劃未來數月會
         其餘的化學、製造和控制部分。當BLA的最終部分提交後，北極星藥業集團將
         完成積極爭取此BLA的優先審查
         (Priority Review，Fast Track 的另一有利機制)，若獲批准，將有望加速
         審查時程。
         Pegargiminase(ADI-PEG 20)使用於治療MPM已於2016年獲得美國孤兒藥認證
         資格，本公司將於完成BLA申請時同步申請優先審查資格， FDA將於收到BLA
         後的60天內回覆是否同意此次申請進入正式審查階段，並告知是否給予優先
         審查資格。如獲優先審查，審查時間將由標準審核期10個月縮短為6個月。
         實際審查時間及核准藥證與否以FDA之正式通知為準。
      (二) 預計應負擔之義務：無。
 六、市場現況：(請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要
     藥物等資訊)
     惡性肺間皮癌是一種高度侵略性且具有挑戰性的癌症，影響肺部的間膜。主要原
     因為接觸石棉而引起，特質為不良的預後和有限的治療選擇。目前的治療以化療
     以及免疫療法為主，Pegargiminase旨在干擾癌細胞的代謝，提供一種新穎的治療
     方法，用於治療代謝途徑重要作用的各種癌症。
     Pegargiminase有別於目前大多數人使用的化療、標靶、免疫療法，而是採用
     代謝療法搭配聯合用藥的方式來進行治療。
 七、其他應敘明事項：新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能
      使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。