藥華藥 (6446)向中國藥監局申請撤回P1101第三期臨床試驗計畫用於早前期PMF或低至中度風險1級的明顯PMF

撰文環球生技
日期2024-05-21
臨床商化
本資料由  (上市公司) 6446 藥華藥 公司提供
序號 1 發言日期 113/05/21 發言時間 20:54:42
發言人 林國鐘 發言人職稱 執行長 發言人電話 (02)26557688
主旨 本公司基於美國FDA再度建議修改主要療效指標,遂主動向中 國國家藥監局申請暫時撤回P1101用於早前期原發性骨髓纖維化或 低至中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化之第三期臨床試驗計畫
符合條款 10 事實發生日 113/05/21
說明
1.事實發生日:113/05/21
2.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b(P1101)
3.用途:
治療早前期原發性骨髓纖維化(Pre-fibrotic/Early Primary Myelofibrosis)
或低至中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化(Overt Primary Myelofibrosis
at low to intermediate-1 risk according to DIPSS Plus)
4.預計進行之所有研發階段:進行第三期臨床試驗及未來新藥查驗登記。
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/
不通過核准,若未通過者,請說明公司所面臨之風險及因應措施;
另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響
   新藥研發之重大事件:
   有關本公司向中國國家藥品監督管理局(簡稱中國國家藥監局)提交
   Ropeginterferon alfa-2b用於早前期原發性骨髓纖維化或低至中度風險1級的明
   顯原發性骨髓纖維化之第三期臨床試驗計畫,茲更新目前進度如下:
   本試驗為一項全球多國多中心第三期臨床試驗,本公司於2024年1月17日向美國
   FDA提交本案,並已依照FDA建議修訂本試驗計畫。因中國藥監局審核臨床試驗
   申請案需時較長,故本公司於2024年4月26日即依FDA建議修訂後之試驗計畫盡
   快提交中國藥監局審核。
   惟因FDA對本案甚為重視,近期針對本試驗計畫之主要療效指標提出進一步修訂
   建議,本公司遂主動向中國藥監局申請暫時撤回本案,待計畫書修訂完成後將再
   行提交申請。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上
   顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者,公司所面臨之風險及因應措施:
   不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯
   著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者,未來經營方向:
   不適用。
(4)已投入之累積研發費用:
   考量未來市場行銷策略,保障公司及投資人權益,暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
第三期臨床試驗
(1)預計完成時間:不適用。
(2)預計應負擔之義務:無。
7.市場現況:
原發性骨髓纖維化(Primary Myelofibrosis, PMF)為骨髓纖維化(Myelofibrosis,
MF)的一種,與真性紅血球增多症(Polycythemia Vera, PV)、原發性血小板過多
症(Essential Thrombocythemia, ET)同屬於骨髓增生性腫瘤(Myeloproliferative
Neoplasms, MPN)疾病。根據提供罕見疾病資訊的網站Orphanet,全球每10萬人約有
1到9名PMF患者。若低風險的MF患者出現相關症狀,現行治療方法包括仿單標示外的
愛治(Hydroxyurea, HU)、長效型干擾素,某些情況下患者可使用JAK2抑制劑或需
骨髓移植,JAK2抑制劑主要適用於中、高風險的骨髓纖維化患者。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司,
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
Ropeginterferon alfa-2b為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素,至今
已獲全球近40個國家核准用於成人真性紅血球增多症(Polycythemia Vera, PV)
患者,包括歐盟、美國及日本等主要新藥市場。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功,此等可能使投資面臨風險,投
   資人應審慎判斷謹慎投資。: