FDA局長Scott Gottlieb:將公佈一系列新型指導方針, 對臨床試驗進行「現代化改革」!

撰文環球生技
日期2018-08-17
EnglishFrenchGermanItalianPortugueseRussianSpanish
美國FDA局長Scott Gottlieb最近表示將對臨床試驗進行現代化改革,讓更多患者更快用上安全有效的創新療法。(圖/徐淨)

為讓更多患者更快用上安全有效的創新療法。美國食品藥物管理局(FDA)局長最新談話強調將公佈一系列新型指導,對臨床試驗進行現代化改革,包括加速「Second-in-Class」、普及「連續臨床試驗」、以及推行替代終點。

編譯/許敏


美國FDA局長Scott Gottlieb在最近的一次口頭報告中,除了介紹了FDA落實《21世紀醫療法案》(21st Century Cures Act)所取得的進展外,Gottlieb表示,「FDA將公佈一系列新型指導,對臨床試驗進行現代化改革,讓更多患者更快用上安全有效的創新療法。」

Gottlieb指出,現有「一項新藥,一項臨床試驗」的效率不高,甚至可能帶來(資源的)浪費。 它不但會延誤創新療法的上市,還會延緩對這些療法表現的充分評估。

根據FDA主導的一項研究中,人們分析了由FDA藥品審評與研究中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)批准的同類療法的數目。分析結果則表明,近年來,同類療法的上市速度明顯的放緩。

同類療法是指具有同樣作用機制,對相同或相關疾病進行治療的療法。

加速「Second-in-class」

該研究顯示,非孤兒藥(治療大眾患者群體) 1991~2000年10年間核准上市的「first-in-class」新藥中,有41%新藥在短短5年內,就出現了「Second-in-Class」(首仿藥)的同類藥物,這也讓患者們獲得更多的治療選擇。

然而在2001年到2010年這10年裡,這一比例顯著下降-只有18%的「First-in-Class」新藥在5年裡有同類療法。

以速度而言,在1991~2000年期間,僅需要2年,就有4分之1的「First-in-Class」新藥出現同類療法。但在2001~2010年期間,患者卻需要等待超過7年,才有價格便宜的同類藥物可供選擇。

在孤兒藥領域,同樣存在這樣的現象。...