2015美國FDA罕病藥增幅創新高

藥廠鑽漏洞為主流藥開罕病高藥價市場

撰文環球生技
日期2016-03-15
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據美國Pharmalot網站2月11日報導,2015年FDA收到的罕見疾病藥認定請求和作出的資格認定數均創下歷史記錄。去年,FDA總計收到創紀錄的472份罕見疾病藥認定申請,通過申請資格認定同意的有354份罕見疾病藥,比2014年增長了22%。最後,FDA批准了41個罕見疾病藥(含新適應症),則比上年減少7個。

文/中國製藥工業信息研究中心 醫藥地理提供


現行FDA法規,對罕見疾病藥物開發給予了許多的優惠政策。

經美國FDA認定為「孤兒藥」的藥品,除可獲得美國研究經費補助外,藥物主管機關更給予行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。

未來新藥獲得上市許可後,將有7年的美國市場專賣獨占權,擁有專利保護以外更具價值的市場專屬保護。

但這讓FDA審批罕見疾病藥面臨越來越大的壓力,因為罕見疾病患者人數雖少(在美國定義為患者不足20萬的疾病),但他們仍代表著一個特定群體。醫療保險機構寧可承擔高藥價,也不能忍受因拒絕承保,或迫使患者自行支付較高部分藥費的負面宣傳壓力。

幾位持續追蹤生物製藥股的券商Leerink分析師甚至認為,「罕見疾病藥費用居高不下,一直成為宣洩壓力的港灣。」

但事實上,美國一項對32家醫保機構的調查發現,醫保機構為這些藥物支付的總額並不多,也只有6%的受訪者真正有計畫對罕見疾病藥支出「加強管理」。

罕見疾病藥法案的漏洞

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